Centro nazionale Rna, scommessa vinta con 320 milioni di investimenti del Pnrr

Roma, 2 apr. (Adnkronos Salute) – Un finanziamento di oltre 320 milioni di euro, infrastrutture innovative, una filiera capace di produrre tecnologie mediche d’avanguardia. Sono alcuni dei risultati presentati oggi a Roma nell’Auditorium Valerio Nobili dell’ospedale pediatrico Bambino Gesù, nel corso dell’evento ‘Il futuro è adesso’ che segna la conclusione della fase Pnrr del Centro nazionale per lo sviluppo di terapia genica e farmaci con tecnologia a Rna. L’incontro ha permesso di presentare al Paese i risultati scientifici, le infrastrutture strategiche create e le garanzie per la continuità operativa post-2026. A tracciare il bilancio, in apertura, è stato Rosario Rizzuto, presidente del centro.
“Aver impegnato la quasi totalità dei fondi assegnati, creando una rete di eccellenza e una filiera italiana così vaste – afferma – dimostra il successo senza precedenti di questo progetto. Oggi l’Italia non è più solo un acquirente, ma anche un generatore di tecnologia medica avanzata”. Con l’impiego di quasi il 90% dei fondi, di cui il 41% destinato al Mezzogiorno, una rete ‘Hub & Spoke’ divisa in 10 poli tematici, 44 enti membri e 58 partner, a 1 mese dalla fine del progetto, la produttività scientifica realizzata è di oltre mille articoli, più di 30 brevetti, ma anche di 95 progetti di ricerca applicata attraverso il meccanismo dei Bandi a cascata, per i quali sono stati stanziati 30 milioni di euro.
“I risultati di eccellenza raggiunti dal centro nazionale dimostrano come l’uso efficiente dei fondi Pnrr possa trasformare la ricerca sanitaria in un bene comune – dichiara Maria Rosaria Campitiello, capo Dipartimento della Prevenzione, della ricerca e delle emergenze sanitarie del ministero della Salute – Il nostro impegno ora è duplice: integrare queste innovazioni nel Servizio sanitario nazionale per garantire cure personalizzate a tutti e, soprattutto, valorizzare il capitale umano trattenendo in Italia il sapere dei nostri giovani ricercatori”.
I dati clinici – informa una nota – dimostrano un cambio di paradigma verso la medicina di precisione. Oltre ai risultati straordinari sulle terapie Car-T (Spoke 10) contro il neuroblastoma pediatrico, pubblicati ad agosto 2025 su ‘Nature Medicine’ – che hanno permesso il trattamento di 54 pazienti ottenendo il 77% di risposte positive, il 67,6% di pazienti in vita a 5 anni e il 52,8% che non mostra segni di malattia – la ricerca si è spinta verso l’uso clinico di cellule Car-T anche contro le leucemie linfoblastiche e mieloidi acute (rappresentando il primo trial in Europa per quelle a immunofenotipo T), con 21 pazienti già trattati, mentre l’uso sperimentale di Car-T CD19 ha permesso di ‘resettare’ il sistema immunitario in bambini affetti da malattie autoimmuni gravi (come lupus, dermatomiosite e sclerosi sistemica), portando 7 pazienti su 8 alla remissione completa. Sul fronte delle malattie genetiche, sono stati sviluppati ‘Rna modulatori’ attraverso la tecnologia Sineup (Spoke 3), validata per curare disordini del neurosviluppo, epilessie ereditarie e la malattia di Parkinson. Parallelamente, per la cura della talassemia, la patologia genetica più diffusa in Italia, lo Spoke 10 ha sviluppato terapie geniche con studi clinici approvati, in una vera e propria sinergia tra Fondazione Telethon, Fondazione Tettamanti e ospedale pediatrico Bambino Gesù.
In ambito oncologico, lo Spoke 2 ha validato una piattaforma mRna per produrre anticorpi bispecifici (Umg1/Cd3ɛ) veicolati tramite nanoparticelle lipidiche direttamente all’interno del corpo del paziente, un approccio che riduce i costi e la tossicità sistemica. A queste scoperte si aggiungono i successi nell’identificazione di bersagli Rna per contrastare la sarcopenia (grave perdita di tessuto muscolare) nei malati oncologici, l’ideazione di un innovativo ‘vaccino invertito’ a mRna, progettato per indurre tolleranza immunitaria verso patologie autoreattive e importantissimi risultati su modelli di Sla (sclerosi laterale amiotrofica) e Alzheimer, come il recupero del deficit cognitivo tramite siRna per via nasale. I risultati raggiunti sono stati confermati anche dagli esperti indipendenti dell’International Scientific Advisory Board, che solamente nel 2025 ha valutato oltre 200 progetti di ricerca del centro nazionale.
Tra le grandi infrastrutture strategiche e tecnologiche, realizzate o potenziate su tutto il territorio nazionale, spicca la nuova ‘Fabbrica dell’Rna’ (Rna Platform) di Napoli (Spoke 8), appena terminata e autorizzata per la produzione Gmp di mRna per trial di fase I e II, presentata da Angela Zampella, prorettrice dell’università Federico II. A Roma la ricerca è stata potenziata enormemente grazie al Laboratorio di Terapia genica, un impianto di 700 mq che lavora in sinergia con l’adiacente Officina Farmaceutica. Come sottolinea Franco Locatelli, direttore del Dipartimento di Onco-ematologia e terapia cellulare e genica dell’Irccs ospedale pediatrico Bambino Gesù di Roma, “avere a disposizione a Roma un’infrastruttura così avanzata ed estesa ci consente un salto tecnologico senza precedenti, permettendoci di internalizzare completamente l’intera filiera produttiva. Gli straordinari risultati clinici sulle cellule Car-T ci confermano che siamo sulla strada giusta: vedere che oltre la metà dei pazienti trattati per neuroblastoma non mostra progressione della malattia a 5 anni di distanza è il successo più grande, per non parlare dei risultati ottenuti nelle leucemie acute e nelle malattie reumatologiche”.
Moltissimi altri progetti sono stati realizzati o sono in fase di lancio su tutto il territorio nazionale, prosegue la nota. E’ in via di attivazione il Clinical Trial Center di Modena (Spoke 1), il primo in Italia per fase 1 integrato con laboratorio Glp, supportato dal Centro di Medicina rigenerativa ‘Stefano Ferrari’ per lo sviluppo clinico in condizioni Gmp. Parallelamente, è attivo il Centro Organoidi di Padova per testare l’efficacia dei farmaci su mini-organi 3D, simulando fedelmente la risposta umana ed evitando l’uso di animali. La rete si espande con la Facility per l’analisi di biomarcatori circolanti di Siena, il Data Center ReCaS-Bari unito alla nuova Flagship Rna_Biomix (integrata nella rete europea Elixir) e il Centro di Competenza di Milano (Spoke 9), un polo di servizi avanzati nato per garantire che i nuovi farmaci siano sicuri, efficaci e pronti per l’iter approvativo delle autorità competenti (Aifa/Ema).
Sempre a Milano opera l’Istituto San Raffaele Telethon per la Terapia Genica (Sr-Tiget), che lavora nell’ambito del Centro di Terapia genica dello Spoke 10. Un’altra importante infrastruttura rinnovata e potenziata nell’ambito del Centro di Terapia genica coordinato dall’ospedale Bambino Gesù è il Laboratorio di Terapia cellulare e genica ‘Stefano Verri’ che, assieme alla Torre della Ricerca di nuova costruzione, ha permesso un significativo potenziamento del Centro di ricerca della Fondazione Tettamanti presso l’Ao San Gerardo di Monza. A queste grandi opere si uniscono tecnologie di automazione pionieristiche introdotte dalle aziende partner, come l’isolatore robotizzato CfBox, nato dall’alleanza tra Pbl Spa e l’ospedale pediatrico Bambino Gesù (Spoke 10), presentato da Filippo Begarani: una fabbrica farmaceutica robotizzata in miniatura capace di produrre fino a 4 terapie cellulari avanzate simultaneamente, una piattaforma guidata dall’intelligenza artificiale (Deep Learning) che opera in classe D senza la necessità di costose camere bianche, abbattendo i costi di produzione.